-
20050 -
5350 -
194393 -
21
219825 plików
496,24 GB
Foldery
Ostatnio pobierane pliki
NAJDROŻSZE LEKI ŚWIATA
Terapia Zolgensma
Glybera
Spinraza
Luxturna
Ravicti
Terapia Zolgensma
Informacje o dopuszczeniu na rynek nowego najdroższego leku na świecie przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) dotarły do nas w maju tego roku. Koszty leczenia wynoszą 2,1 mln dolarów, czyli 1,87 mln euro, co sprawia, że zastosowane lekarstwo w postaci jednorazowego wlewu jest najdroższym medykamentem na świecie. Terapia genowa Zolgensma to szansa dla dzieci poniżej drugiego roku życia chorych na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Choroba często prowadzi do paraliżu, trudności z oddychaniem, przedwczesnej śmierci albo niepełnosprawności utrzymującej się przez całe życie. Terapia Zolgensma polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym. Następuje to w drodze jednorazowego wlewu, który może powstrzymać rozwój choroby. Lekarstwo firmy Novartis nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie. Do tej pory do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni używano tylko środka o handlowej nazwie Spinraza, wyprodukowanego przez amerykańską firmę biotechnologiczną Biogen i kosztującego setki tysięcy dolarów rocznie.
Przeczytaj także: Interakcje leków - o czym należy wiedzieć przyjmując leki?
Glybera
To lek stosowany w terapii genowej do leczenia niedoboru lipazy lipoproteinowej. To bardzo rzadka choroba (w Europie chorują na nią 200 osób) związana z niemożnością właściwego trawienia tłuszczów. Nadmiar nierozłożonych tłuszczy powoduje bardzo dotkliwe bóle jamy brzusznej, a także uszkadza trzustkę. Lek obniża ich stężenia i zapobiega niebezpiecznemu dla zdrowia i życia zapaleniu tego bardzo ważnego organu. Glybera została opracowana przez firmę uniQure z Amsterdamu i w 2012 roku zyskała pięcioletnią akceptację na terenie Unii Europejskiej. Jej pojedyncza dawka kosztowała 1 milion euro. Jednak w ciągu pięciu lat tylko jeden pacjent zdecydował się na to kosztowne leczenie. Wobec braku szans na sprzedaż większych ilości leku, przedsiębiorstwo nie starało się o ponowną rejestrację. Glybera była dostępna na terenie UE do 25 października 2017 roku. W USA lek nie został zarejestrowany.
Spinraza
W Stanach Zjednoczonych została dopuszczona do leczenie SMA w grudniu 2016 roku, a w Unii Europejskiej w czerwcu 2017 roku, stając się pierwszym zarejestrowanym lekiem na rdzeniowy zanik mięśni. Koszt jednej dawki w UE to około 90 tys. euro, natomiast koszt rocznej terapii w pierwszym roku leczenia wynosi około 540 tys. euro (6 zastrzyków) i 270 tys. euro w kolejnych latach kuracji (3 dawki preparatu). Spinraza jest lekiem działającym na poziomie genów. Modyfikuje proces składania białek przez DNA tak, żeby białko tworzone przez zapasowy gen SMN2 było bardziej stabilne i mogło skutecznie zastępować to, którego brakuje chorym na SMA. Pozwala ono sprawnie funkcjonować nerwom ruchowym, które przekazują sygnały z mózgu i rdzenia kręgowego do mięśni. Lek podawany jest bezpośrednio tam, gdzie jest najbardziej potrzebny – do kanału kręgowego – poprzez zastrzyk dooponowy.
Luxturna
Przeznaczona do leczenia pacjentów z utratą wzroku z powodu potwierdzonej biallelicznej dziedzicznej choroby siatkówki zależnej od RPE65. Chorzy na IRD (dziedziczne choroby siatkówki) z powodu biallelicznych mutacji genu RPE65 doświadczają często nocnej ślepoty z powodu zmniejszonej wrażliwości na światło w dzieciństwie lub młodości, a także mimowolnych ruchów gałek ocznych w przód i tył. W miarę postępu schorzenia pogarsza się widzenie obwodowe, a rozwija tunelowe, prowadząc ostatecznie do całkowitej ślepoty. Sprawność i samodzielność chorych ulega poważnemu ograniczeniu. Luxturna przeznaczona jest dla dorosłych i dla dzieci, którzy odziedziczyli mutację od obojga rodziców i u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki. Pojedyncza iniekcja leku dostarcza gen RPE65 do komórek siatkówki przywracając produkcję wymaganego enzymu, który poprawia zdolność pacjenta do wykrywania światła. Terapia lekiem jest bardzo droga - leczenie jednego oka kosztuje 425 tysięcy dolarów, obu 850 tysięcy.
Przeczytaj także: Źle przechowywane leki trują
Ravicti
Ravicti to lek przeznaczony do stosowania w zaburzeniach cyklu mocznikowego u dorosłych i dzieci w wieku powyżej dwóch miesięcy, kiedy chorób nie można leczyć wyłącznie zmianami w diecie. Pacjenci z zaburzeniami cyklu mocznikowego nie są w stanie usuwać z organizmu azotu ze względu na brak niektórych enzymów wątrobowych. W organizmie azot jest przekształcany do amoniaku, którego kumulacja jest szkodliwa. Lek Ravicti jest stosowany u pacjentów z brakiem jednego lub więcej następujących enzymów: syntazy karbamoilofosforanowej I, karbamoilotransferazy ornitynowej, syntetazy argininobursztynianowej, liazy argininobursztynianowej, arginazy I i translokazy ornitynowej. Lek zawiera substancję czynną glicerol fenylomaślanu. Ze względu na małą liczbę pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego są one uważane za rzadko występujące, dlatego w dniu 10 czerwca 2010 r. produkt Ravicti uznano za lek sierocy. Koszt rocznej kuracji to prawie 794 tys. dolarów........................................................................Zolgesma to lek, który w maju 2019 roku został dopuszczony przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) do stosowania u dzieci poniżej drugiego roku życia chorujących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Lek produkowany jest przez szwajcarski koncern medyczny Novartis. Koszt jednorazowej terapii Zolgesma wynosi ok. 2,1 mln dolarów, czyli prawie 9 mln złotych............................................................................................................................Arcalyst, którego koszt lecenia to ok. 990 tys. zł rocznie, jest stosowany w leczeniu okresowych zespołów zależnych od kriopiryny (CAPS). CAPS jest zespołem chorób, w którym u pacjentów występuje wada w genie wytwarzającym białko zwane kriopiryną. Prowadzi to do wystąpienia zapalenia w wielu częściach organizmu. Może również wystąpić ciężka niepełnosprawność, jak utrata słuchu lub wzroku.
Myozyme - jego koszt leczenia waha się od 400 tys. do 1,2 mln zł rocznie. Ten preparat przyjmowany jest w chorobie Pompego. Dzieci, które przychodzą na świat z tym zaburzeniem, nie są w stanie samodzielnie usunąć z organizmu glikogenu. Ten odkłada się w organizmie i uszkadza mięśnie szkieletowe. Myozyme dostarcza wytworzonego sztucznie niezbędnego enzymu - alfa-glukozydazy.
Acthar - terapia kosztuje ok. 1,2 mln zł. rocznie. Lek ten pierwotnie został opracowany do leczenia drgawek u noworodków - tak zwanego syndromu Westa. W wyniku tego zaburzenia dochodzi do upośledzenia umysłowego dzieci i może ono doprowadzić nawet do porażenia mózgowego. Obecnie niektórzy lekarze stosują preparat także do leczenia tocznia.
Folotyn, którego koszt leczenia to 1,28 mln zł rocznie. Lek ten nazywany jest lekiem ostatniej szansy w przypadku bardzo rzadkich i agresywnych form chłoniaka.
Cinryze kosztuje 1,4 mln zł rocznie. Jest stosowany w przypadkach obrzęku naczynioruchowego. Lek jest syntetycznie wyprodukowanym inhibitorem C1, który nie dopuszcza do powstania w organizmie zbyt dużej ilości mediatorów prozapalnych, co zapobiega powstaniu obrzęków.
Naglazyme, z kosztem leczenia 1,46 mln zł rocznie, jest przeznaczony do stosowania u dzieci z syndromem Maroteaux-Lamy'ego, kiedy nie posiadają enzymu, którego zadaniem jest rozkładanie glikozoaminoglikanów. W wyniku choroby dochodzi do nieodwracalnych zmian w rozwoju mięśni, stawów i tkanek. Do tego dochodzą zaburzenia neurologiczne, uszkodzenia serca, a nawet uszkodzenie wzroku.
Terapia Zolgensma
Glybera
Spinraza
Luxturna
Ravicti
Terapia Zolgensma
Informacje o dopuszczeniu na rynek nowego najdroższego leku na świecie przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) dotarły do nas w maju tego roku. Koszty leczenia wynoszą 2,1 mln dolarów, czyli 1,87 mln euro, co sprawia, że zastosowane lekarstwo w postaci jednorazowego wlewu jest najdroższym medykamentem na świecie. Terapia genowa Zolgensma to szansa dla dzieci poniżej drugiego roku życia chorych na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Choroba często prowadzi do paraliżu, trudności z oddychaniem, przedwczesnej śmierci albo niepełnosprawności utrzymującej się przez całe życie. Terapia Zolgensma polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym. Następuje to w drodze jednorazowego wlewu, który może powstrzymać rozwój choroby. Lekarstwo firmy Novartis nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie. Do tej pory do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni używano tylko środka o handlowej nazwie Spinraza, wyprodukowanego przez amerykańską firmę biotechnologiczną Biogen i kosztującego setki tysięcy dolarów rocznie.
Przeczytaj także: Interakcje leków - o czym należy wiedzieć przyjmując leki?
Glybera
To lek stosowany w terapii genowej do leczenia niedoboru lipazy lipoproteinowej. To bardzo rzadka choroba (w Europie chorują na nią 200 osób) związana z niemożnością właściwego trawienia tłuszczów. Nadmiar nierozłożonych tłuszczy powoduje bardzo dotkliwe bóle jamy brzusznej, a także uszkadza trzustkę. Lek obniża ich stężenia i zapobiega niebezpiecznemu dla zdrowia i życia zapaleniu tego bardzo ważnego organu. Glybera została opracowana przez firmę uniQure z Amsterdamu i w 2012 roku zyskała pięcioletnią akceptację na terenie Unii Europejskiej. Jej pojedyncza dawka kosztowała 1 milion euro. Jednak w ciągu pięciu lat tylko jeden pacjent zdecydował się na to kosztowne leczenie. Wobec braku szans na sprzedaż większych ilości leku, przedsiębiorstwo nie starało się o ponowną rejestrację. Glybera była dostępna na terenie UE do 25 października 2017 roku. W USA lek nie został zarejestrowany.
Spinraza
W Stanach Zjednoczonych została dopuszczona do leczenie SMA w grudniu 2016 roku, a w Unii Europejskiej w czerwcu 2017 roku, stając się pierwszym zarejestrowanym lekiem na rdzeniowy zanik mięśni. Koszt jednej dawki w UE to około 90 tys. euro, natomiast koszt rocznej terapii w pierwszym roku leczenia wynosi około 540 tys. euro (6 zastrzyków) i 270 tys. euro w kolejnych latach kuracji (3 dawki preparatu). Spinraza jest lekiem działającym na poziomie genów. Modyfikuje proces składania białek przez DNA tak, żeby białko tworzone przez zapasowy gen SMN2 było bardziej stabilne i mogło skutecznie zastępować to, którego brakuje chorym na SMA. Pozwala ono sprawnie funkcjonować nerwom ruchowym, które przekazują sygnały z mózgu i rdzenia kręgowego do mięśni. Lek podawany jest bezpośrednio tam, gdzie jest najbardziej potrzebny – do kanału kręgowego – poprzez zastrzyk dooponowy.
Luxturna
Przeznaczona do leczenia pacjentów z utratą wzroku z powodu potwierdzonej biallelicznej dziedzicznej choroby siatkówki zależnej od RPE65. Chorzy na IRD (dziedziczne choroby siatkówki) z powodu biallelicznych mutacji genu RPE65 doświadczają często nocnej ślepoty z powodu zmniejszonej wrażliwości na światło w dzieciństwie lub młodości, a także mimowolnych ruchów gałek ocznych w przód i tył. W miarę postępu schorzenia pogarsza się widzenie obwodowe, a rozwija tunelowe, prowadząc ostatecznie do całkowitej ślepoty. Sprawność i samodzielność chorych ulega poważnemu ograniczeniu. Luxturna przeznaczona jest dla dorosłych i dla dzieci, którzy odziedziczyli mutację od obojga rodziców i u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki. Pojedyncza iniekcja leku dostarcza gen RPE65 do komórek siatkówki przywracając produkcję wymaganego enzymu, który poprawia zdolność pacjenta do wykrywania światła. Terapia lekiem jest bardzo droga - leczenie jednego oka kosztuje 425 tysięcy dolarów, obu 850 tysięcy.
Przeczytaj także: Źle przechowywane leki trują
Ravicti
Ravicti to lek przeznaczony do stosowania w zaburzeniach cyklu mocznikowego u dorosłych i dzieci w wieku powyżej dwóch miesięcy, kiedy chorób nie można leczyć wyłącznie zmianami w diecie. Pacjenci z zaburzeniami cyklu mocznikowego nie są w stanie usuwać z organizmu azotu ze względu na brak niektórych enzymów wątrobowych. W organizmie azot jest przekształcany do amoniaku, którego kumulacja jest szkodliwa. Lek Ravicti jest stosowany u pacjentów z brakiem jednego lub więcej następujących enzymów: syntazy karbamoilofosforanowej I, karbamoilotransferazy ornitynowej, syntetazy argininobursztynianowej, liazy argininobursztynianowej, arginazy I i translokazy ornitynowej. Lek zawiera substancję czynną glicerol fenylomaślanu. Ze względu na małą liczbę pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego są one uważane za rzadko występujące, dlatego w dniu 10 czerwca 2010 r. produkt Ravicti uznano za lek sierocy. Koszt rocznej kuracji to prawie 794 tys. dolarów........................................................................Zolgesma to lek, który w maju 2019 roku został dopuszczony przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) do stosowania u dzieci poniżej drugiego roku życia chorujących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Lek produkowany jest przez szwajcarski koncern medyczny Novartis. Koszt jednorazowej terapii Zolgesma wynosi ok. 2,1 mln dolarów, czyli prawie 9 mln złotych............................................................................................................................Arcalyst, którego koszt lecenia to ok. 990 tys. zł rocznie, jest stosowany w leczeniu okresowych zespołów zależnych od kriopiryny (CAPS). CAPS jest zespołem chorób, w którym u pacjentów występuje wada w genie wytwarzającym białko zwane kriopiryną. Prowadzi to do wystąpienia zapalenia w wielu częściach organizmu. Może również wystąpić ciężka niepełnosprawność, jak utrata słuchu lub wzroku.
Myozyme - jego koszt leczenia waha się od 400 tys. do 1,2 mln zł rocznie. Ten preparat przyjmowany jest w chorobie Pompego. Dzieci, które przychodzą na świat z tym zaburzeniem, nie są w stanie samodzielnie usunąć z organizmu glikogenu. Ten odkłada się w organizmie i uszkadza mięśnie szkieletowe. Myozyme dostarcza wytworzonego sztucznie niezbędnego enzymu - alfa-glukozydazy.
Acthar - terapia kosztuje ok. 1,2 mln zł. rocznie. Lek ten pierwotnie został opracowany do leczenia drgawek u noworodków - tak zwanego syndromu Westa. W wyniku tego zaburzenia dochodzi do upośledzenia umysłowego dzieci i może ono doprowadzić nawet do porażenia mózgowego. Obecnie niektórzy lekarze stosują preparat także do leczenia tocznia.
Folotyn, którego koszt leczenia to 1,28 mln zł rocznie. Lek ten nazywany jest lekiem ostatniej szansy w przypadku bardzo rzadkich i agresywnych form chłoniaka.
Cinryze kosztuje 1,4 mln zł rocznie. Jest stosowany w przypadkach obrzęku naczynioruchowego. Lek jest syntetycznie wyprodukowanym inhibitorem C1, który nie dopuszcza do powstania w organizmie zbyt dużej ilości mediatorów prozapalnych, co zapobiega powstaniu obrzęków.
Naglazyme, z kosztem leczenia 1,46 mln zł rocznie, jest przeznaczony do stosowania u dzieci z syndromem Maroteaux-Lamy'ego, kiedy nie posiadają enzymu, którego zadaniem jest rozkładanie glikozoaminoglikanów. W wyniku choroby dochodzi do nieodwracalnych zmian w rozwoju mięśni, stawów i tkanek. Do tego dochodzą zaburzenia neurologiczne, uszkodzenia serca, a nawet uszkodzenie wzroku.
- sortuj według:
-
-
To lek stosowany w terapii genowej do leczenia niedoboru ...
- 94 KB
- 20 sty 20 18:49
-
0 -
8 -
0 -
0
8 plików
436 KB
Chomikowe rozmowy
Pokaż wszystkie
Pokaż ostatnie
krisluck60 napisano 16.10.2024 06:02
|
MIKKI_60 napisano 16.10.2024 07:09
DZIEŃ DOBRY LENKO WITAJ
__ Rzucam uśmiech jak kwiat , niech pachnie przyjaźnią... Rzucam spojrzenie przez świat, ciepłe i jasne-będzie raźniej! I jeszcze słowo serdeczne, niech wspiera w trudnych chwilach . To są wartości odwieczne, nadzieja i nasza siła... Uśmiechem Cię witam, szeptem pozdrawiam. RADOSNY NASTRÓJ NA CAŁY DZIEN ZOSTAWIAM __ MIKI __
Irusia555 napisano 16.10.2024 19:06
„Jestem pełna nadziei, ponieważ postanowiłam przejąć kontrolę nad swoim nastawieniem bez względu na to, co się dzieje każdego dnia”. /Joyce Meyer/
💞 Umieć kochać - do tego trzeba ukończyć szkołę cierpienia./Claude Lelouch/💞 Nikt nie może mieć pretensji do losu i tego, co go spotyka.... Witam Cię LENKO ciepło i serdecznie ❤️! Niech dobry los przynosi Ci tylko dobre i radosne chwile... Pozdrawiam Cię gorąco i życzę cudownych zdarzeń co chwilę, co dzień, co miesiąc... codziennie...z całuskiem 
**~** irusia **~**
kasiaja1970 napisano 16.10.2024 20:11
Nie ścigaj człowieka, który postanowił od ciebie odejść. Nie proś, żeby został. Nie błagaj o litość. On pojawił się w Twoim życiu tylko po to, żeby obudzić w Tobie to, co było uśpione. Muzykę, z której nie zdawałaś sobie sprawy. Jego misja jest zakończona. podziękuj mu i pozwól odejść. On miał tylko poruszyć strunę. Teraz Ty musisz nauczyć się na niej grać.
Dobranoc LENKO
Deebra napisano 16.10.2024 20:53
spokojnej, dobrej nocki ) ...
Zaprzyjaźnione i polecane chomiki (27)
